Sinirleri ve kasları etkileyerek kasların giderek zayıflamasına neden olan kalıtsal bir hastalık…
Sağlık Bakanlığınca yayımlanan SMA Klinik Protokolü'nde Türkiye'de her yıl ortalama 150 bebek SMA’lı dünyaya geliyor.
Buna göre, Türkiye'de şu an SMA'dan etkilenen yaklaşık 3 bin kişi bulunuyor. Türkiye'de yılda ortalama 1 milyon 200 bin doğum gerçekleştiği dikkate alındığında SMA ile dünyaya gelen bebek sayısının 130-180 (ortalama 150) arasında olduğu tahmin ediliyor.
Tip 1, 2 ve 3 şeklinde sınıflanan SMA'nın en ağır türünü doğumdan itibaren ilk 6 ayda ortaya çıkan ve bebeklerde iki yaşından önce solunum yetmezliğinden ölümlere neden olabilen Tip-1 SMA oluşturuyor.
Sosyal medya da SMA’lı bebeklerin çektiği çileleri görmüşsünüzdür. Minicik bedenleri ile amansız bir hastalıkla mücadele ediyorlar. Hastalığın tek bir kurtuluşu var o da Zolgensma… İlaç şu an dünyanın en pahalı ilacı olarak biliniyor.
İlacın fiyatı 2 milyon 125 bin dolar.
İlacı alabilmek için aileler kampanya düzenliyor. Kampanyalar aylar sürüyor. Ne yazık ki bazı çocuklar ilacına kavuşamadan melek oluyor.
SMA’da ailelere de büyük görev düşüyor. Gebelikten önce yapılan testle SMA taşıyıcı olup olmadığına bakılıyor. Hatta evlenmeden önce yapılan testlere bu da eklendi.
Ancak istenilen sonuç alındı mı bilinmiyor…
SMA Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında gerçekleşti. Toplantıda alınan kararla SMA tedavi rehberine yeni bir ilaç daha eklendi. Bilim Kurulu, ailelerin yoğun olarak talep ettiği Zolgensma ilacına ise onay vermedi. Böylece SMA tedavi rehberinde bulunan ilaç sayısı 2'ye yükselmiş oldu. Bakan Koca, "gen tedavisi" olarak da bilinen Zolgensma isimli ilaca ilişkin ise şu açıklamayı yaptı:
"Bilim Kurulumuz tarafından yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomlu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliğinin olduğunu gösteren çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı değerlendirilmiştir."
